8 мая 2026 года стало известно: компания Mirum Pharmaceuticals официально получила лицензию на препарат "Зилургисертиб" (ингибитор ALK2 киназы) от Incyte. Это важный шаг для всех, кто ждет прорыва в лечении прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазии (ФОП).
Но главное не только это. Данные 1-й фазы исследования (пациенты от 12 лет) уже переданы в FDA! Заявка принята, получила статус приоритетного рассмотрения, и решение ожидается 26 сентября 2026 года.
Сами данные пока не опубликованы — ни в журналах, ни на конференциях. Это значит, что публичного доступа к информации об эффективности и безопасности у подростков и взрослых с ФОП пока нет. Ожидаем появления данных летом 2026 года, а также презентации на Форуме по разработке лекарств от ФОП в конце августа.