Эксперты АНО «Национальное агентство медицинского права» провели опрос представителей минздравов и местных правительств 34 регионов России. Респондентам предлагалось ответить на вопросы о соответствии реальных объемов финансирования систем лекобеспечения орфанных пациентов необходимому уровню, о динамике изменений числа граждан с редкими заболеваниями и о возможных причинах дефицита профильных бюджетов.
Представители из 30 регионов подтвердили, что в их субъектах наблюдается недостаток финансирования орфанных пациентов, а респонденты из четырех оставшихся территорий ответить затруднились.
В июле 2025 года президент РФ Владимир Путин подписал Закон о предоставлении регионам дополнительных межбюджетных трансфертов на приобретение препаратов для лечения пациентов с жизнеугрожающими и редкими (орфанными) заболеваниями. Механизм начнет действовать в 2026 году.