19 февраля 2026 г. FDA приняла на приоритетное рассмотрение заявку Regeneron на препарат Гаретосмаб. Это первый потенциальный препарат для взрослых с фибродисплазией оссифицирующей прогрессирующей (ФОП), сверхредкое генетическое заболевание, при котором мышцы и связки превращаются в кость.
Данные фазы III (OPTIMA, 63 пациента): снижение числа новых костных очагов на 90–94 % и их объёма на >99 % по сравнению с плацебо.
Побочные эффекты: носовые кровотечения, гирсутизм, абсцессы, акне.
Статус: Fast Track и орфанный статус в США и ЕС; детское исследование (OPTIMA 2) начнется позже в 2026 г.
Заявка на получение лицензии на биологический препарат Гаретосмаб принята FDA для приоритетного рассмотрения. В случае одобрения Гаретосмаб станет первым и единственным доступным препаратом, доказавшим свою эффективность в снижении количества и объема новых гетеротопических костных поражений у взрослых с фибродисплазией оссифицирующей прогрессирующей (ФОП).